Trong một nghiên cứu mới công bố, trí tuệ nhân tạo (AI) đã giúp các nhà khoa học phát hiện ra một tác nhân có khả năng gây ra bệnh Alzheimer - và thậm chí là gợi mở một hướng điều trị tiềm năng cho căn bệnh thoái hóa não này. Nghiên cứu này đã được công bố trên tạp chí Cell – một trong những tạp chí khoa học uy tín hàng đầu thế giới.
Theo thông tin được trang Science Alert trích dẫn lại. mhóm nghiên cứu tại Đại học California, San Diego (UC San Diego) đã sử dụng AI để phân tích enzyme phosphoglycerate dehydrogenase (PHGDH) - một protein được biết đến là có hoạt động mạnh ở những người mắc Alzheimer tiến triển nhanh. Trước đây, PHGDH chỉ được xem là "dấu hiệu liên quan", nhưng nghiên cứu này chỉ ra rằng nó có thể chính là nguyên nhân trực tiếp gây bệnh.
AI đã được triển khai để mô hình hóa cấu trúc 3D chính xác của enzyme PHGDH, qua đó phát hiện một chức năng trước đây chưa từng được biết đến: khả năng "bật tắt" các gene khác trong tế bào não. Cụ thể, PHGDH tác động đến hai gene trong loại tế bào gọi là astrocytes, gây cản trở quá trình kiểm soát viêm và loại bỏ chất thải trong não – hai chức năng then chốt bị rối loạn trong Alzheimer.
"Phải nhờ đến sức mạnh AI hiện đại mới có thể dựng chính xác cấu trúc phân tử và đưa ra phát hiện này," giáo sư kỹ thuật sinh học Sheng Zhong, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết.
Sau khi xác định vai trò của PHGDH, nhóm nghiên cứu tìm kiếm cách ngăn chặn nó – nhưng theo cách "có chọn lọc": vẫn giữ vai trò enzyme thiết yếu, nhưng chặn khả năng tác động lên gene. Họ tìm ra một phân tử tên là NCT-503, có khả năng khóa lại "túi chức năng" trong PHGDH để ngăn nó điều khiển gene trái phép.
Đáng chú ý, NCT-503 đã cho thấy hiệu quả trong mô hình chuột bị Alzheimer: cải thiện trí nhớ và giảm lo âu. Phân tử này cũng có khả năng vượt qua hàng rào máu não, một rào cản lớn trong phát triển thuốc điều trị não, và thậm chí có thể được bào chế dạng uống.
Tuy vẫn còn nhiều bước nghiên cứu cần thực hiện trước khi có thể đưa vào thử nghiệm lâm sàng ở người, nhưng đây là dấu mốc quan trọng. "Chúng tôi đã tìm ra một ứng viên điều trị tiềm năng với hiệu quả đã được chứng minh trên mô hình động vật," Zhong nói. "Và quan trọng hơn, nó mở ra cả một hướng đi mới: phát triển những nhóm phân tử nhỏ hoàn toàn mới cho điều trị Alzheimer."
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!