Y tế
Liệu pháp thay gene giúp bé trai mù lòa lấy lại được thị lực
10:00 ngày 23/10/2020
bangdatally.xyz - Bé trai tên Sam, 8 tuổi, đã là bệnh nhi Canada đầu tiên điều trị thành công chứng viêm võng mạc sắc tố nhờ liệu pháp gene, mở ra hy vọng cho hàng nghìn người mất thị lực.
Hình: CTV News
Được biết, bé trai này mắc bệnh viêm võng mạc sắc tố bẩm sinh - một thể mù hiếm gặp, gây thoái hóa võng mạc do đột biến gene. Vì thế, em đã không thể nhìn thấy bầu trời trong những ngày nhiều mây hay phân biệt hình khối trong bóng tối.
Theo bác sĩ Elise Heon, viêm võng mạc sắc tố khiến người bệnh mất khả năng nhận thức ánh sáng. Bệnh ngày một xấu đi, thị giác tối dần và dẫn đến mù lòa. Theo tổ chức Fighting Blindness Canada (Chiến đấu Mù lòa Canada), cứ 4.000 người dân nước này thì có một người bị viêm võng mạc sắc tố.
Bé Sam đã được gia đình đưa tới Mỹ điều trị bằng liệu pháp thay thế gene mới, bởi Canada chưa phê duyệt liệu pháp này.
Liệu pháp thay thế gene, tên khoa học là Luxturna, được công ty Spark Therapeutics phát triển tại Mỹ, hoạt động dựa trên cơ chế đưa bản sao của gene khỏe mạnh vào các virus bất hoạt. Sau khi tiêm virus vào võng mạc, những gene này kích hoạt tế bào sản xuất các protein cần thiết để chuyển ánh sáng thành tín hiệu điện trong võng mạc, mang lại thị giác khỏe mạnh, ngăn bệnh chuyển biến xấu.
Sau gần một năm, tình trạng của em tiến triển rõ rệt và hiện em đã có thể sinh hoạt như một đứa trẻ bình thường.
Chị Sarah Banon, mẹ của Sam cho biết: "Chỉ một tuần sau điều trị, Sam có thể tự mặc quần áo, tự lấy giày trên giá và đeo vào chân. Thị giác cải thiện đáng kể, cháu có thể nhìn mọi vật xung quanh khi trời nhiều mây hoặc tối mà không cần đèn".
Hôm 15/10 vừa qua, Canada phê duyệt liệu pháp thay thế gene đầu tiên trong điều trị viêm võng mạc sắc tố. 29 bệnh nhân người Canada lần này được điều trị bằng liệu pháp mới, mang lại hy vọng cho những bệnh nhân mắc rối loạn hiếm gặp này. Cả trẻ em và người trưởng thành đều phù hợp với liệu pháp thay thế gene. Song, để đạt hiệu quả cải thiện thị lực cao, người bệnh nên điều trị trong thời gian sớm nhất.
Chi phí một lần điều trị bằng liệu pháp Luxturna có thể lên đến 1,1 triệu USD tại Canada, dù đơn vị phát triển Novartis chưa thông báo chính thức. Tuy nhiên, bệnh nhân chỉ cần tiêm một liều vào võng mạc một lần trong đời.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!
Cùng chuyên mục
Tai nạn sinh hoạt, giao thông khiến hai trẻ chấn thương lách
bangdatally.xyz - Bệnh viện Nhi Trung ương liên tiếp tiếp nhận hai trường hợp trẻ nhập viện với chẩn đoán chấn thương bụng kín, tổn thương lách do tai nạn sinh hoạt và tai nạn giao thông.
-
Phát hiện chất cấm Sibutramine trong hai sản phẩm thực phẩm bảo vệ sức khỏe
bangdatally.xyz - Hai sản phẩm thực phẩm bảo vệ sức khỏe Dáng xuân Phục linh Gold và Best Slim Collagen chứa chất cấm Sibutramine, có thể gây hại nghiêm trọng cho sức khỏe.
-
Dùng Paracetamol sai cách, thiếu nữ suýt mất mạng
bangdatally.xyz - Trung tâm Y tế huyện Thanh Sơn (Phú Thọ) vừa tiếp nhận một trường hợp bệnh nhân nữ bị ngộ độc Paracetamol - loại thuốc giảm đau, hạ sốt phổ biến trong mọi gia đình.
-
Nam thanh niên 17 tuổi bị dị vật kim loại tự chế xuyên thấu tim
bangdatally.xyz - Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức vừa tiếp nhận trường hợp nam bệnh nhân 17 tuổi (Hà Nội) bị chấn thương tim nghiêm trọng do dị vật kim loại sắc nhọn xuyên thấu.
-
PiCOSitol Hỗ trợ tăng sức khỏe sinh sản cho phụ nữ trưởng thành chuẩn bị mang thai
bangdatally.xyz - Khả năng sinh sản ở nữ giới bắt đầu suy giảm do chất lượng trứng và nội tiết tố kém ổn định sau tuổi 30. Vậy làm sao để tối ưu cơ hội mang thai khi tuổi không còn trẻ?
-
Bệnh viện ở miền Tây thực hiện thành công 10 ca ghép thận liên tiếp
bangdatally.xyz - Bệnh viện Đa khoa Trung ương Cần Thơ thực hiện thành công ca ghép thận thứ 10 liên tiếp chỉ sau một năm triển khai, mở ra hy vọng mới cho bệnh nhân suy thận tại miền Tây.
Đang được quan tâm
-
Cứu chân trái bị cán nát do tai nạn giao thông cho người phụ nữ
bangdatally.xyz - Một bệnh nhân nữ 47 tuổi (Hà Nội) vừa được Bệnh viện Bệnh nhiệt đới Trung ương cứu đôi chân trái bị dập nát sau tai nạn giao thông nghiêm trọng.
-
Người đàn ông bị tổn thương não do thói quen ăn gỏi cá, tiết canh, thịt tái
bangdatally.xyz - Bệnh viện Đa khoa Medlatec vừa tiếp nhận một bệnh nhân nam bị tổn thương não do thói quen ăn gỏi cá, tiết canh, thịt tái.
-
Lấy mảnh kính găm sâu vào cổ bé trai
bangdatally.xyz - Bệnh viện Nhi Thanh Hóa vừa tiếp nhận bé trai 9 tuổi nhập viện với vết thương phức tạp vùng cổ trái, kích thước 2x2cm, bờ nham nhở.
-
Hà Nội tăng cường kiểm tra, kiểm soát chất lượng thuốc, nguyên liệu làm thuốc năm 2025
bangdatally.xyz - Hà Nội triển khai kế hoạch kiểm tra, giám sát chất lượng thuốc năm 2025, siết chặt quản lý nguồn gốc, lưu thông, sử dụng thuốc, đảm bảo an toàn cho người dân.
-
Hà Tĩnh lập đường dây nóng tiếp nhận thông tin về thuốc giả
bangdatally.xyz - Sở Y tế Hà Tĩnh đã thiết lập đường dây nóng 0965.341.616 để tiếp nhận các thông tin liên quan đến thuốc giả, thuốc không rõ nguồn gốc trên địa bàn tỉnh.
-
Cứu bệnh nhân tắc động mạch chậu thoát khỏi nguy cơ cắt cụt chi
bangdatally.xyz - Nhờ được can thiệp đặt stent kịp thời, nam bệnh nhân 70 tuổi bị tắc động mạch chậu đã được cứu khỏi nguy cơ cắt cụt chi, phục hồi tuần hoàn chi dưới.
-
Xử trí thần tốc, cứu bệnh nhi 12 tuổi sốc phản vệ nguy kịch sau tiêm kháng sinh
bangdatally.xyz - Bệnh nhi 12 tuổi, bị tai nạn giao thông, được đưa vào viện trong tình trạng đau đầu, chóng mặt, buồn nôn kèm theo vết sưng nề vùng trán, xây xước da ở tay chân.
-
Cảnh báo từ WHO: Thiếu sắt ở trẻ dưới 2 tuổi gây ảnh hưởng không hồi phục đến não bộ
bangdatally.xyz - Thiếu sắt không chỉ gây thiếu máu, mà ảnh hưởng đến não bộ và việc học tập của trẻ về sau. Vì thế, tổ chức Y tế Thế giới WHO đã đưa ra cảnh báo quan trọng về hậu quả này.
-
Bé trai 5 tuổi bị viên bi từ súng đồ chơi bắn xuyên má, gãy xương mặt
bangdatally.xyz - Một bé trai 5 tuổi, quốc tịch Campuchia, vừa được các bác sĩ Bệnh viện Đa khoa Xuyên Á Tây Ninh cứu sống sau tai nạn nghiêm trọng do súng đồ chơi.
